基石药业公布商业化后首份成绩 正式实现产品营收
2021年8月29日/医麦客新闻 eMedClub News/--8月26日，基石药业公布了2021年中期业绩公告，截至2021年6月30日止的6个月，公司收入为人民币7,940万元，扣除以股份为基础的付款开支后，研发开支为人民币4.448亿元，行政、销售及营销开支为2.143亿元。现金储备宽裕，定期存款以及现金及现金等价物为人民币24.472亿元。
▲ 基石药业部分财务数据
成立于2015年年底的基石药业，在经历5年多的积累后，迎来了收获之年。两款精准治疗药物普吉华® （普拉替尼胶囊）和泰吉华® （阿伐替尼片）在今年三月相继获批上市，且自上市便迎来多张处方，覆盖中国广大患者群体。
为了推进产品的成功上市，基石药业组建了一支成熟的商业团队，目前药品的市场辐射范围已达130多个城市的 400 多家医院，已覆盖的医院占精准治疗药物相关市场约70-80%。且自上市以来，20个主要的政府和商业保险计划已将这两款精准治疗药物纳入其中。
2021年上半年，普吉华® 和泰吉华® 的净销售额分别达到了人民币4,580万元及人民币3,360万元。自此，基石药业不仅向市场证明了自己的研发实力，也向外界展现了高效的商业化能力。
而对于还未上市的产品，基石药业也早就前瞻性地探索了其未来的商业转化之路，积极布局海内外市场，寻求商业价值的最大化。
在中国大陆，基石药业与辉瑞建立了战略合作关系。其中包括辉瑞对基石药业的2亿美元股权投资，基石药业与辉瑞就舒格利单抗在中国大陆地区的开发和商业化，以及将更多肿瘤产品引入大中华地区的合作框架。
在大中华区以外，基石药业选择具有独特商业模式的EQRx公司合作来最大化舒格利单抗（抗PD-L1单抗）和CS1003（抗PD-1单抗）的海外商业价值，基石药业将获得1.5亿美元预付款，最高可达11.5亿美元的里程碑付款，以及分级特权使用费。
今年8月6日，EQRx宣布即将通过SPAC方式在纳斯达克上市。EQRx公司本次投前估值为41.5亿美元，其中舒格利单抗的单项目估值即占到EQRx整体估值的四分之三，即27亿美元。
8月20日，基石药业宣布公司获纳入恒生综合指数，将于2021年9月6日生效，将进一步推动基石药业在资本市场的关注度，扩大投资者群体，促进公司长期可持续性发展。
基石药业为何能在成立短短不到6年的时间里，就走出了成功的商业化道路？
中国是世界上癌症患者最多的国家，每年的癌症新发和死亡人数都远超世界上其他国家。世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据显示：2020年全球新发癌症病例1929万例，其中中国新发癌症457万人，占全球23.7%。全球癌症死亡病例996万例，其中中国癌症死亡人数300万，占癌症死亡总人数30%。虽然如今癌症的治疗手段越来越多，但是现有的肿瘤治疗方案仍然难以满足逐年增多的患者对延长生存期和改善生活质量的迫切需求。
自成立以来，基石药业便聚焦于肿瘤免疫及精准治疗领域，如今已拥有15个创新治疗药物产品管线，包括8个自主研发的低风险联合产品以及7个引进的同类首创/同类最优产品，潜在适应症涵盖肺癌、结直肠癌、胃癌、肝癌和食管癌以及结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（ENKTL）等多个癌种，在药物研发方面取得了令人瞩目的成果，为患者带来了变革性疗法。
▲ 基石药业产品管线图
普吉华®：中国首款RET抑制剂
2021年3月24日，基石药业宣布其RET抑制剂普吉华®（pralsetinib，普拉替尼胶囊）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗，这是中国首个获批的选择性RET抑制剂，也是基石药业首个商业化上市的产品。
4月26日，普吉华®扩展适应症申请已获NMPA受理并被纳入优先审评，该项扩展适应症包括需要系统性治疗的晚期或转移性RET基因突变甲状腺髓样癌（MTC），以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）。美国FDA也授予了该款创新药治疗甲状腺癌的优先审评的资格，针对晚期或转移性RET突变和RET融合阳性的甲状腺癌的扩展适应症也于2020年12月已获美国FDA批准。
泰吉华®：中国同类首创KIT/PDGFRA抑制剂
3月31日，基石药业宣布其泰吉华®（avapritinib，阿伐替尼）获得NMPA批准，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。泰吉华®是中国首个获批用于治疗PDGFRA外显子18突变型GIST的治疗药物，也是基石药业同月内获批上市的第二款产品。
4月，阿伐替尼在中国台湾地区获批上市，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。5月，阿伐替尼在香港地区的新药上市申请也获受理。
此外，泰吉华®针对晚期系统性肥大细胞增多症（SM）患者的适应症已获美国FDA批准并被授予突破性疗法认定，包括侵袭性SM（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。
艾伏尼布：全球首款IDH1抑制剂
今年8月3日，艾伏尼布（ivosidenib）的新药上市申请已获NMPA受理，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者并纳入优先审评，预计将在年内获批。
此外，艾伏尼布与化疗药物阿扎胞苷联合治疗先前未经治疗的IDH1突变AML成人患者的全球III期双盲安慰剂对照AGILE研究达到了无事件生存期（EFS）这一主要终点。这项研究成果对于未接受治疗的IDH1突变AML患者意义重大，在单药治疗IDH1突变的R/R AML成人患者以外，更为艾伏尼布成为AML的一线治疗药物提供了可能性。
2018年7月，艾伏尼布已获得美国FDA批准，用于治疗经FDA批准的、伴随诊断检测的携带易感IDH1基因突变的R/R AML成人患者，并在2019年5月，美国FDA批准了艾伏尼布的补充新药申请，用于治疗75岁及以上、因其它合并症而无法使用强化化疗的新诊断IDH1基因突变的AML患者。2021年8月，艾伏尼布的适应症获得美国FDA批准进一步扩大，用于既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。
舒格利单抗：同类最优
舒格利单抗是基石药业自主研发的国内首个自然全长、全人源抗PD-L1单克隆抗体，2020年11月初，NMPA受理了基石药业舒格利单抗联合化疗一线治疗IV期鳞状和非鳞状NSCLC的新药上市申请。同时，2021年5月28日，基石药业宣布舒格利单抗治疗III期NSCLC注册性临床试验达到了主要终点，拟递交新药上市申请。
除针对III期和IV期NSCLC以外，舒格利单抗在治疗胃癌、食管鳞癌以及复发/难治性结外自然杀伤T细胞淋巴瘤上都取得了良好的临床进展。其中，在治疗复发/难治性结外自然杀伤T细胞淋巴瘤上，于2020年10月获FDA授予孤儿药资格和突破性疗法认定，并于2021年2月被CDE纳入突破性治疗药物，是罕见的被FDA与CDE均授予突破性疗法的药物。
集采的冲击、仿制药销量下滑，正迫使国内大量生物制药公司向创新方向转型。基石药业富有前瞻性地打造了研发管线2.0，为患者带来最新的疗法。
目前基石药业研发管线2.0已经拥有了多个具备同类首创/同类最佳潜力的创新分子的全球权利，以多特异性抗体及抗体药物偶联物为起点，基石药业将进一步推进管线2.0的发展。
CS5001（ROR1 ADC）：具有高度差异化特征和新模式的FIC/BIC产品
相比传统ADC，CS5001主要有四大创新：CS5001是一款全人源单克隆抗体；具有专有的肿瘤激活的PBD二聚体毒素前药，可协同解决PBD药物相关系统性毒素暴露的问题；专属肿瘤选择性可降解连接物, 在血清中高度稳定；利用定点连接达到精准的药物抗体比率（DAR）控制，便于实现均质生产及大规模生产。CS5001潜在针对多种实体肿瘤以及血液肿瘤的单药及联合治疗应用，包括ROR1高度表达的肺癌、乳腺癌、卵巢癌、白血病以及非霍奇金淋巴瘤。
CS2006（NM21-1480、PD-L1 x 4-1BB x HSA）：潜在同类最佳4-1BB激动剂以及下一代PD-(L)1抑制剂
CS2006是一种针对3个靶点的特异性抗体片段分子，可以同时结合PD-L1与4-1BB，并且还可以结合HSA，有可能因为更广的适应症、更大的获益人群、更友好的服药模式/频率和安全性而成为下一代PD-1/L1抑制剂。同时，CS2006在中国的临床试验申请（IND）已于2021年7月获得NMPA受理，标志着基石药业管线2.0战略进一步深化和拓展。
另外还有多款基石内部设计并拥有全球权益的、聚焦于新的癌症生物学、癌症疫苗、肿瘤微环境、多靶点抗体的产品管线正在开发中。
基石药业坚持“双源创新”，即通过自主研发或引进，以及与合作伙伴围绕不同阶段共同开发等多种来源创新，最终打造成管线2.0中的领先候选产品。这种开发模式也使得基石药业能够灵活的选择广泛的资产，拥有“高质量、快速临床开发”的核心优势。
2021年，基石药业已获得三项新药上市申请批准，递交了四项新药上市申请，另有两款同类首创/潜在同类最优的产品即将获批，同时还有多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。这次商业化之后的首次业绩公布，体现出其过人的管线判断力与成熟的商业化能力。期待基石药业能给我们带来更多惊喜，令更多癌症患者受益。
参考文献：
1. https://www.cstonepharma.com/news/company_news.html
2. 药通社《医药行业颠覆者EQRx即将登陆纳斯达克 基石药业舒格利单抗贡献四分之三估值》
3. 公子豹投资圈《“轻舟应过万重山”，EQRx美股上市路演超募映射基石药业潜在市值空间》